Terapia genética reduz colesterol “ruim” em até 62% com dose única, aponta estudo
Estudo aponta que tratamento experimental pode oferecer proteção prolongada contra infarto e AVC por meio da edição genética
- Por Pollyana Cicatelli
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Uma única aplicação de uma terapia genética experimental está chamando a atenção da comunidade científica ao apresentar resultados expressivos na redução do colesterol LDL, conhecido como colesterol ruim. O tratamento, chamado VERVE-102, alcançou queda de até 62% nos níveis da substância após apenas uma infusão intravenosa, segundo dados divulgados em um estudo clínico de fase 1. A descoberta surge em um cenário em que as doenças cardiovasculares seguem como a principal causa de morte em todo o planeta.
Os resultados foram publicados no periódico científico The New England Journal of Medicine e envolveram pessoas diagnosticadas com hipercolesterolemia familiar heterozigótica ou doença arterial coronariana precoce. A proposta da nova abordagem é atuar diretamente na origem biológica do problema, utilizando edição genética para interromper a ação de um gene ligado ao aumento do colesterol no organismo.
A pesquisa desperta interesse porque busca oferecer um efeito duradouro, possivelmente permanente, na redução do colesterol LDL. Caso os próximos estudos confirmem a eficácia observada até agora, a tecnologia poderá mudar a forma como pacientes de alto risco cardiovascular são tratados nas próximas décadas.
“Estamos diante de uma possibilidade extremamente inovadora. A perspectiva de controlar os níveis de LDL-colesterol de forma prolongada com uma única intervenção pode transformar a prevenção cardiovascular no futuro”, afirma o médico nutrólogo e intensivista Dr. José Israel Sanchez Robles.
Como funciona a terapia genética VERVE-102
O medicamento utiliza nanopartículas lipídicas para transportar material genético até o fígado. Nesse processo, são enviados um RNA mensageiro e um RNA guia capazes de promover uma alteração extremamente específica no gene PCSK9, responsável pela produção de uma proteína associada aos níveis elevados de colesterol LDL.
Os cientistas explicam que a mudança ocorre em apenas uma letra do código genético. Embora seja uma modificação mínima, ela é suficiente para interromper a fabricação da proteína e reduzir significativamente a circulação do colesterol ruim no sangue.
Entre os 35 participantes acompanhados no estudo, diferentes doses foram avaliadas. Nos pacientes que receberam a maior concentração do tratamento, a proteína PCSK9 apresentou redução média de 88%, enquanto os níveis de colesterol LDL caíram aproximadamente 62%. Em parte dos voluntários, os efeitos permaneceram estáveis durante até 18 meses de acompanhamento.
O desempenho observado alimenta a possibilidade de um tratamento de longa duração, eliminando a necessidade de medicamentos frequentes para controle do colesterol em determinados grupos de pacientes.
Redução do colesterol LDL pode beneficiar milhões de pacientes
Especialistas acreditam que um dos principais impactos da terapia genética poderá ser a melhora da adesão aos tratamentos cardiovasculares. Atualmente, muitos pacientes abandonam medicamentos tradicionais devido aos efeitos colaterais, ao custo das terapias ou à dificuldade de manter o uso contínuo.
“Atualmente, observamos que muitos pacientes interrompem o uso de estatinas ou de terapias injetáveis devido a efeitos adversos, custos elevados ou dificuldade de adesão ao tratamento. Uma terapia de dose única teria potencial para melhorar significativamente a continuidade terapêutica”, explica José Israel.
Outro aspecto que chama atenção é a inspiração em mecanismos já observados naturalmente na população. Pesquisas anteriores identificaram indivíduos portadores de variantes do gene PCSK9 que mantêm colesterol baixo durante toda a vida e apresentam risco muito menor de desenvolver problemas cardíacos graves.
“O aspecto mais interessante é que essa estratégia busca reproduzir, por meio da edição gênica, uma condição biologicamente protetora observada naturalmente em determinados indivíduos. Isso demonstra como a medicina personalizada e a genética molecular vêm avançando de forma acelerada”, destaca o médico.
Próximos passos e desafios para aprovação
Apesar dos resultados considerados animadores, os pesquisadores ressaltam que o tratamento ainda está em fase experimental. O estudo teve como principal objetivo avaliar segurança e resposta inicial, o que exige cautela antes de qualquer aplicação em larga escala.
Entre os eventos registrados, os efeitos mais frequentes foram reações leves relacionadas à infusão e alterações temporárias em marcadores do fígado. Segundo os dados divulgados, não foram observados sinais de toxicidade que limitassem o uso das doses testadas.
As autoridades regulatórias dos Estados Unidos exigem acompanhamento prolongado para terapias gênicas. Em alguns casos, os pacientes precisam ser monitorados por até 15 anos para identificação de possíveis efeitos tardios e confirmação da segurança do tratamento.
Os cientistas também defendem que a redução sustentada do colesterol LDL desde fases iniciais da vida pode gerar impacto expressivo na prevenção cardiovascular. De acordo com os dados apresentados, uma queda contínua de aproximadamente 78 mg/dL nos níveis de LDL teria potencial para reduzir em mais de 50% o risco de doenças cardiovasculares ateroscleróticas em pessoas de alto risco.
Sem previsão de chegada ao mercado, o VERVE-102 deverá avançar para uma nova etapa de pesquisas com cerca de 200 participantes. O objetivo é confirmar os benefícios observados até agora e avaliar o desempenho da terapia genética em um grupo mais amplo.
“É importante destacar que ainda se trata de uma terapia em fase experimental. No entanto, os resultados iniciais são promissores e apontam para um possível futuro em que a prevenção cardiovascular será mais eficiente, personalizada e duradoura”, conclui José Israel.
Jornalista pós-graduada em Comunicação Organizacional e especialista em Cultura, Arte e Entretenimento. Com ampla experiência em assessoria de imprensa para eventos, também compôs redações de vários veículos de comunicação. Já atuou como agente de viagens e agora se aventura no cinema como roteirista de animação.
